【質問】薬価1億円超で承認され話題となっている希少疾病SMA治療薬のゾルゲンスマについて、海外の製剤パッケージの一般名英語表記は、Onasemnogene abeparvovec-xioiと記載されています。一方で、国内の添付文書及びインタビューフォームには-xioiの表記はありません。「-xioi」は何を意味する語尾なのでしょうか。

【A】「ゾルゲンスマ点滴静注」の開発コードである「AVXS-101」を意味した「xioi」を語尾につけたと考えられます。

「ゾルゲンスマ点滴静注」の一般名は「オナセムノゲン アベパルボベク」であり、脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療薬です。具体的には「ゾルゲンスマ点滴静注」はSMN遺伝子を搭載した「非増殖性組換えアデノ随伴ウイルス」（AAV）を成分とする再生医療等製品です。

国内のインタビューフォームには以下のとおり記載されています。

和名：オナセムノゲン アベパルボベク

洋名：onasemnogene abeparvovec (INN)

一方で海外では以下のとおり記載されています。

商品名 ZOLGENSMA®

成分名 onasemnogene abeparvovec-xioi

xioiの意味は正式に明らかにされていません。

また、遺伝子治療薬の【SMN遺伝子を搭載した「非増殖性組換えアデノ随伴ウイルス」（AAV）】の成分名の命名法は、国際的に定まっておらず、海外では開発コードの「AVXS-101」を意味した「xioi」を語尾につけたと考えられます

成分名に数字の使用はできないため、「101」に形が似た「ioi」が使用されたと考えられます。

国内では、申請時に、開発コードを語尾につける必要はないと判断されたため、記載されていないと考えられます。

※「-xioi」について明記された正式文書などはないため、注意が必要です。