【Q】ゾルゲンスマの英語表記の語尾「-xioi」の意味は?

【質問】薬価1億円超で承認され話題となっている希少疾病SMA治療薬のゾルゲンスマについて、海外の製剤パッケージの一般名英語表記は、Onasemnogene abeparvovec-xioiと記載されています。一方で、国内の添付文書及びインタビューフォームには-xioiの表記はありません。「-xioi」は何を意味する語尾なのでしょうか。

【A】「ゾルゲンスマ点滴静注」の開発コードである「AVXS-101」を意味した「xioi」を語尾につけたと考えられます。

 

「ゾルゲンスマ点滴静注」の一般名は「オナセムノゲン アベパルボベク」であり、脊髄性筋萎縮症(SMA)の遺伝子治療薬です。具体的には「ゾルゲンスマ点滴静注」はSMN遺伝子を搭載した「非増殖性組換えアデノ随伴ウイルス」(AAV)を成分とする再生医療等製品です。

国内のインタビューフォームには以下のとおり記載されています。

和名:オナセムノゲン アベパルボベク

洋名:onasemnogene abeparvovec (INN)

一方で海外では以下のとおり記載されています。

商品名 ZOLGENSMA®

成分名 onase…

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